Else-Kröner-Fresenius-Preis 2025 ehrt Pionierin der RNA-Therapien gegen Huntington
Gordana Gnatz
Else-Kröner-Fresenius-Preis 2025 ehrt Pionierin der RNA-Therapien gegen Huntington
Else-Kröner-Fresenius-Preis für medizinische Forschung geht an Prof. Dr. Anastasia Khvorova
Am 15. Mai 2025 wird der Else-Kröner-Fresenius-Preis für medizinische Forschung an Prof. Dr. Anastasia Khvorova verliehen. Die renommierte Auszeichnung würdigt ihre bahnbrechenden Arbeiten auf dem Gebiet der RNA-basierten Therapien, insbesondere zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen. Mit einem Preisgeld von 2,5 Millionen Euro fördert die Stiftung Forschung, die das Potenzial hat, die medizinische Behandlung grundlegend zu verändern.
Die Preisverleihung findet im Städel Museum in Frankfurt statt und fällt zusammen mit den Feierlichkeiten der Fresenius-Gruppe zum 100. Geburtstag von Else Kröner. Der seit 2013 vergebene Preis zeichnet Wissenschaftler:innen aus, deren Entdeckungen bedeutende Fortschritte in der Medizin versprechen.
Khvorova, Professorin für RNA-Therapien an der UMass Chan Medical School in den USA, leitet ein interdisziplinäres Team aus Chemiker:innen, Biolog:innen, Pharmakolog:innen und Bioinformatiker:innen. Ihre Forschung konzentriert sich auf RNA-Moleküle, die das HTT-RNA-Gen – den Auslöser für Huntington-Krankheit (HK) – gezielt verändern sollen. Nach der Untersuchung tausender Kandidaten identifizierte ihr Team drei vielversprechende Moleküle. Tests in Zellkulturen und Mausmodellen zeigten, dass diese Moleküle toxische CAG-Wiederholungen reduzieren und die Funktion von RNA und Proteinen im Striatum des Gehirns wiederherstellen können. Die Arbeit befindet sich noch in der präklinischen Phase.
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Das Preisgeld wird die weitere Entwicklung von RNA-Molekülen finanzieren, die die Produktion schädlicher Proteine im Gehirn blockieren. Khvorovas Ansatz eröffnet neue Perspektiven für die Behandlung genetischer und neurodegenerativer Erkrankungen, darunter Huntington-Chorea.
Ihre Forschung legt den Grundstein für zukünftige RNA-basierte Therapien. Die 2,5 Millionen Euro werden die Bemühungen ihres Teams beschleunigen, Behandlungsmethoden für Krankheiten mit begrenzten Therapieoptionen zu verfeinern. Die Auszeichnung unterstreicht die wachsende Bedeutung der RNA-Forschung bei der Bewältigung komplexer medizinischer Herausforderungen.
